25/02/2016

ESTEVE I LA UAB AMPLIEN LA SEVA COL.LABORACIÓ AMB LA INCORPORACIÓ DE DUES NOVES TERÀPIES GÈNIQUES PER A LA SÍNDROME DE SANFILIPPO TIPUS B I LA SÍNDROME DE HUNTER

ESTEVE i la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) creen una prometedora plataforma de projectes de teràpia gènica a la qual sumen dues noves teràpies per a les síndromes de Sanfilippo B (EGT-201) i Hunter (EGT-301).

L'EMA i la FDA concedeixen la designació de fàrmac orfe per a l'EGT-301.

Aquestes dues noves teràpies se sumen a la que ja està en desenvolupament per al tractament de Sanfilippo A, l'assaig clínic s'iniciarà a finals de 2016.

ESTEVE enforteix la seva plataforma de teràpia gènica amb la suma de dues noves teràpies gèniques en investigació, EGT-201 per al tractament de la síndrome de Sanfilippo B i EGT-301 per al tractament de la síndrome de Hunter, desenvolupades en col.laboració amb el grup de la professora Fàtima Bosch a la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB). EGT-201 i EGT-301 s'uneixen a EGT-101, projecte dissenyat per tractar la síndrome de Sanfilippo A, tot creant una prometedora plataforma de teràpia gènica.

ESTEVE ha anunciat que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) i la Food and Drug Administration (FDA) han concedit la designació de fàrmac orfe al seu nou programa de teràpia gènica EGT-301 per al tractament de la síndrome de Hunter o mucopolisacaridosi II (MPS II). EGT-301 consisteix en un vector viral adeno-associat del serotip 9 (AAV9) que conté el transgèn de la iduronato-2-sulfatasa humana (I2S) i està dissenyat per restaurar la deficiència funcional de I2S en pacients amb síndrome de Hunter. ESTEVE està iniciant el desenvolupament preclínic regulatori de EGT-301.

EGT-101, el projecte més avançat en la plataforma de la teràpia gènica d'ESTEVE, consisteix en un de vector AAV9 que conté el transgèn de la sulfamidasa humana (SGSH) i el seu objectiu és restaurar la deficiència funcional de SGSH en pacients amb síndrome de Sanfilippo A. ESTEVE té previst iniciar la fase I / II d'assajos clínics per a EGT-101 a finals de 2016. EGT-101 va rebre la designació de fàrmac orfe per la FDA i EMA l'any 2011.

EGT-201 consisteix en un vector AAV9 que conté el transgèn de l'alfa-N-acetyglucosaminidasa (NAGLU) i el seu objectiu és restaurar la deficiència funcional de NAGLU en pacients amb síndrome de Sanfilippo B. ESTEVE està iniciant el desenvolupament preclínic regulatori de EGT- 201. EGT-201 va rebre la designació de fàrmac orfe per la FDA i l'EMA l'any 2013.

"Amb la incorporació de EGT-201 i EGT-301 per crear una sòlida cartera de projectes, ESTEVE reafirma el seu compromís en el desenvolupament de teràpies gèniques per tractar malalties rares. ESTEVE planeja expandir la seva plataforma a altres malalties actualment no tractades amb l'objectiu d'apropar les cures als pacients desatesos i esdevenir un referent en el camp de la teràpia gènica per a les malalties rares", comenta el Dr. Carlos Plata, Director Científic d'ESTEVE.

"La designació de fàrmac orfe que han obtingut els tres projectes subratlla l'excel.lència de les capacitats de descobriment preclínics a la UAB, alhora que reforça l'aliança publicoprivada entre la Universitat i ESTEVE", va dir Fàtima Bosch, investigadora principal del projecte, Directora del Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica (CBATEG) i catedràtica de la UAB. "Estem molt contents de continuar la nostra col.laboració amb ESTEVE en la recerca i desenvolupament de noves teràpies gèniques per tractar altres malalties rares i els seus pacients que ho necessiten, i per això hem renovat recentment i enfortit la col.laboració entre CBATEG / UAB i ESTEVE".

Aquests projectes compten amb el suport financer del Ministeri de Sanitat, Política Social i Igualtat espanyol, i del Ministeri espanyol d'Economia i Competitivitat.

Sobre les síndromes de Sanfilippo de tipus A i B, i la síndrome de Hunter (MPS IIIA, MPS III B i MPS II)

Les síndromes de Sanfilippo A i B, i Hunter són malalties lisosomals en què un enzim en particular perd la seva activitat fisiològica, la qual cosa porta a l'acumulació de substrats glicosaminoglicans a l'interior dels lisosomes. Això condueix a una interrupció en la funció cel.lular en múltiples teixits i òrgans, entre ells el cervell.

Les síndromes de Sanfilippo A i B són malalties devastadores que condueixen a un deteriorament progressiu i significatiu en l'estat mental dels nens que poques vegades viuen més enllà de la seva adolescència. Sanfilippo A és causada per la pèrdua de l'activitat de l'enzim sulfamidasa (SGSH), mentre que a Sanfilippo B hi ha una deficiència en l'alfa-N-acetyglucosaminidasa (NAGLU). Sanfilippo A afecta aproximadament 1 de cada 100.000 naixements, mentre que a Sanfilippo B la incidència és de 0,5 per cada 100.000 naixements. Totes dues són freqüentment diagnosticades una vegada que els símptomes i signes han començat a aparèixer.

La síndrome de Hunter el causa la deficiència de la iduronato-2-sulfatasa, lligada al cromosoma X. Afecta 0,4 de cada 100.000 naixements i els pacients poden presentar símptomes que van de lleus a severs. En tots els casos la qualitat de vida es pot veure afectada de manera significativa, així com l'expectativa de vida que, en els casos greus, es redueix i iguala la de Sanfilippo A i B.

Sobre la designació de fàrmac orfe

La designació de fàrmac orfe és un estatus regulatori assignat als medicaments l'ús dels quals és el tractament de malalties rares (les que afecten a menys de 200.000 persones als EUA o amb una prevalença de no més de 5 de cada 10.000 persones a la UE) o per a aquells medicaments dels quals no s'espera que es puguin recuperar els costos de desenvolupament i comercialització. La categoria de medicament orfe facilita a les empreses/institucions incentius per al seu desenvolupament i comercialització. Els medicaments amb designació de fàrmac orfe segueixen estrictes requisits regulatoris per a l'obtenció de l'autorització de la seva comercialització. Les empreses que impulsen el seu desenvolupament han d'establir la seguretat i eficàcia d'un compost en el tractament d'una malaltia a través d'estudis adequats i ben controlats.

Pots seguir a ESTEVE a Twitter a twitter.com/esteve_news.